Horizon y AstraZeneca anuncian acuerdo de oncología

Horizon Discovery (Horizon, Cambridge, Reino Unido) y AstraZeneca (Londres, Reino Unido) han formalizado una colaboración en investigación y de acuerdo de licencia para explorar una gama de genotipos relevantes en oncología con el objetivo de identificar y validar una serie de nuevos objetivos farmacológicos.

Bajo los términos del acuerdo, Horizon recibirá un pago inicial no revelado, y es elegible para pagos posteriores de hasta 88 millones de dólares en logros si los compuestos son desarrollados por AstraZeneca contra un número no revelado de blancos identificados a través de la colaboración en la investigación.

Horizon identificará un conjunto definido de genotipos con respecto a la letalidad sintética. Horizon llevará a cabo actividades de detección in vitro utilizando su plataforma patentada de ARNs interferentes pequeños (siARN). Los hallazgos de los iARN resultantes de esta primera etapa serán entonces validados por Horizon, a través de técnicas que incluyen el análisis de las vías, la confirmación de la actividad usando análisis funcionales en células endógenamente mutantes vs líneas celulares de tipo salvaje (X-MAN), o ensayos de genes knock-in/knockout. AstraZeneca puede ejercer exclusividad sobre cualquier objetivo validado.

La letalidad sintética se produce donde la combinación de mutaciones en dos o más genes conduce a la muerte celular, pero una mutación en uno sólo de esos genes no lo hace. Las búsquedas letales sintéticas han demostrado un gran potencial en oncología, ya que estos pares de mutaciones se pueden utilizar para matar selectivamente las células cancerosas, pero deja las células normales relativamente ilesas.

Las líneas celulares isogénicas, X-MAN, de Horizon modelan con exactitud las mutaciones causantes de enfermedades que se encuentran en los pacientes con cáncer, y cada vez más en otras enfermedades. Horizon crea las líneas celulares isogénicas utilizando su plataforma GENESIS de edición precisa del genoma, que comprende las tecnologías rAAV, ZFN y CRISPR, para diseñar las mutaciones específicas, relacionadas con la enfermedad en líneas celulares modelo.

Estos modelos les ayudan a los científicos a comprender como las enfermedades genéticas complejas se manifiestan en los pacientes. Pueden reducir el costo de traer al mercado nuevas terapias personalizadas mediante la reorganización de muchos aspectos del desarrollo de fármacos, tales como la identificación de objetivos, la validación de objetivos, el desarrollo de análisis, el estudio de medicamentos, la optimización de guías y el diseño del ensayo clínico motivado por los biomarcadores.

El Dr. Darrin M Disley, director ejecutivo de Horizon Discovery, dijo: “Estamos encantados de haber ampliado nuestra relación con el equipo de oncología de AstraZeneca con este último acuerdo. Horizon está en una posición única en el campo de la genómica traslacional para la investigación de letalidad sintética, ya que nuestros modelos de enfermedad isogénicas X-MAN incorporan contexto genético relevante para los pacientes, y permiten, a gran escala, los estudios sistemáticos, oportunos por primera vez. En combinación con nuestras plataforma de iARN, de alta eficiencia y de tecnología bioinformática, tenemos una oferta de gran alcance”.

Susan Galbraith, directora de la Unidad de Medicamentos Innovadores de Oncología en AstraZeneca, comentó: “La estrategia de AstraZeneca de colaborar con organizaciones innovadoras como Horizon nos permite ampliar nuestros esfuerzos de investigación en oncología y complementar nuestras propias capacidades internas. La asociación con las excelentes capacidades de Horizon en los estudios sintéticos letales y la validación con nuestro conocimiento fuerte de descubrimiento y desarrollo en oncología, nos ofrece un potencial real para hacer frente a la necesidad de nuevas terapias contra el cáncer, y en última instancia para hacer una diferencia para los pacientes”.

Enlaces relacionados:

Horizon Discovery

AstraZeneca