Comparan los resultados de los trasplantes alogénicos en los pacientes con enfermedad de células falciformes

La enfermedad de células falciformes es un grupo de trastornos que afectan la hemoglobina, la molécula en los glóbulos rojos que transporta oxígeno a las células de todo el cuerpo. Las personas con esta enfermedad tienen moléculas de hemoglobina atípicas llamadas hemoglobina S, que pueden distorsionar los glóbulos rojos y darles forma de hoz o de media luna.

El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) implica la infusión intravenosa de células madre autólogas o alogénicas recolectadas de la médula ósea, la sangre periférica o de la sangre del cordón umbilical para restablecer la función hematopoyética en pacientes cuya médula ósea o sistema inmune está dañado o defectuoso. Cada vez se usan más los donantes que no son hermanos emparejados y regímenes de acondicionamiento de baja intensidad se usan para los TCMH.


Los hematólogos de la Facultad de Medicina de Wisconsin (Milwaukee, WI, EUA) y sus asociados intentaron comparar el riesgo relativo del tipo de donante y la intensidad del régimen de acondicionamiento sobre los resultados del trasplante en pacientes con enfermedad de células falciformes. Recopilaron datos de 90 centros en los Estados Unidos. Los pacientes elegibles tenían menos de 50 años, tenían enfermedad de células falciformes genéticamente confirmada (Hb SS) o beta talasemia falciforme (Hb Sβ), y les habían practicado un trasplante alogénico de células hematopoyéticas entre el 15 de enero de 2008 y el 28 de diciembre de 2017.

El equipo consideró los trasplantes de pares de donante-receptor emparejados a nivel de alelo (HLA-A, HLA-B, HLA-C y HLA-DRB1), incluidos los donantes hermanos emparejados en el HLA, donantes relacionados haploidénticos, donantes emparejados no relacionados o donantes no relacionados no coincidentes. El resultado principal fue la supervivencia libre de eventos. Se estudió el efecto del tipo de donante, la intensidad del régimen de acondicionamiento (mieloablativo, no mieloablativo y los regímenes de intensidad reducida), la edad (≤12 o 13-49 años), el sexo, el puntaje de desempeño, el índice de comorbilidad, el estado serológico del citomegalovirus del receptor, el tipo de injerto (hueso médula, sangre periférica o sangre del cordón umbilical) y el período de trasplante (2008-12 y 2013-17), sobre los resultados.

Los científicos informaron que de 996 pacientes con enfermedad de células falciformes y que fueron trasplantados entre 2008-17, se incluyeron 910 (91%) (558 [61%] pacientes que tenían donantes hermanos compatibles con HLA, 137 [15%] donantes relacionados haploidénticos, 111 [12%] donantes no vinculados emparejados y 104 [11%] donantes no compatibles no emparejados). La mediana de seguimiento fue de 36 meses (IQR 18–60) después del trasplante de hermanos compatibles con HLA, de 25 meses (12–48) después del trasplante de donantes relacionados haploidénticos, de 37 meses (23–60) después del trasplante de donantes sin relación en el HLA y de 47 meses (24-72) después del trasplante de donantes no relacionados no coincidentes.

La supervivencia libre de eventos fue peor en los receptores de 13 años o más, que en los menores de 13 años (relación de riesgos [RR] = 1,74), en aquellos que recibieron un trasplante de donantes relacionados haploidénticos (RR = 5,30), en los donantes no relacionados emparejados (RR = 3,71) y en los donantes no relacionados no emparejados (RR = 4,34), que en pacientes que recibieron un trasplante de hermanos emparejados. La supervivencia libre de eventos también fue peor en pacientes condicionados con regímenes de intensidad reducida, que en aquellos condicionados con regímenes no mieloablativos, pero no difirió entre aquellos que recibieron regímenes mieloablativos en comparación con los regímenes no mieloablativos.

Los autores concluyeron que sus datos sugieren que la supervivencia libre de eventos mejora en pacientes con enfermedad de células falciformes que reciben un trasplante alogénico a la edad de 12 años o menos y aquellos con un donante hermano HLA-compatible. Para los pacientes sin un hermano compatible disponible para trasplante, los datos no favorecieron un tipo de donante alternativo sobre otro en este contexto. El estudio fue publicado el 1 de noviembre de 2019 en la revista Lancet Hematology.

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Facultad de Medicina de Wisconsin