Alianza se enfoca en automatizar medición de distrofina

Sarepta Therapeutics, Inc. (Cambridge, MA, EUA), desarrollador de productos terapéuticos innovadores basados en ácido ribonucleico, y Flagship Biosciences LLC (Boulder, CO, USA), empresa líder en diagnóstico de tejido con fines terapéuticos anunciaron una sociedad prolongada que abarca muchos productos.

La asociación es para el desarrollo de mediciones de criterios de valoración de la distrofia muscular para respaldar el avance de la cartera de productos en desarrollo de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) incluso su principal candidato, eteplirsen. La DMD es causada por la ausencia de distrofina funcional en el tejido muscular de los pacientes afectados.


El nivel de la proteína distrofina es un marcador biológico fundamental utilizado para evaluar las terapias que tienen como objetivo producir y restaurar la expresión de distrofina, como las terapias de omisión de exón similares al eteplirsen. Con el fin de evaluar de manera óptima y eficiente la eficacia terapéutica en los pacientes, se está desarrollando la próxima generación de protocolos de automatización digital y unificación de la medición de la distrofina en las biopsias de tejidos para acelerar el proceso asegurando al mismo tiempo la coherencia. El establecimiento de estos nuevos métodos estandarizados para la cuantificación automatizada es ahora posible a través de la plataforma de análisis de imágenes patentada y capacidades de patología digital desarrolladas por Flagship Bioscience.

La DMD es una rara enfermedad neuromuscular degenerativa ligada al cromosoma X que causa una pérdida muscular progresiva grave y la muerte prematura. Es una enfermedad devastadora e incurable de pérdida muscular, asociada a errores específicos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que desempeña un papel estructural en la función de la fibra muscular. La debilidad muscular progresiva en los miembros inferiores se extiende a los brazos, el cuello y otras áreas. Con el tiempo, el aumento de la dificultad para respirar debido a la disfunción de los músculos respiratorios requiere soporte ventilatorio, y la disfunción cardiaca puede conducir a insuficiencia cardiaca. La enfermedad es universalmente fatal, y la muerte generalmente ocurre antes de los 30 años

G. David Young, DVM, DACVP, DABT, Director de Patología de Flagship, manifestó: "Flagship Biosciences ha desarrollado herramientas y competencias en patología cuantitativa, análisis de imágenes, y ensayos basados en tejidos que son muy adecuados para su uso en un entorno regulado. Es emocionante trabajar con un socio como Sarepta para diseñar e implementar un ensayo integrado apto para el propósito y enfoque de interpretación cuantitativa automatizada que acelera el desarrollo de medicamentos para necesidades no satisfechas, como el eteplirsen para el tratamiento de DMD."

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